2025年1月18日，海昶生物自主研发的新型小核酸药物HC016脂质复合物注射液（以下简称“HC016”）成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）的临床试验批准。HC016基于海昶生物QTsomeTM技术平台，以新型Toll样受体9（TLR9）激动剂为活性成分，旨在为黑色素瘤、头颈癌、骨肉瘤等多种实体瘤提供有效的临床治疗方案。
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作为全球首款采用脂质纳米颗粒（LNP）递送技术的免疫激动剂，HC016在临床前研究中展现出了显著的肿瘤消退、转移抑制以及复发抑制等疗效优势。
随着免疫检查点抑制剂的问世，肿瘤免疫疗法被寄予厚望。基于TLR9等免疫激动剂的治疗方法曾在临床研究中显示出优良的治疗效果，但由于安全性等问题始终未能成药。相比之下，HC016的创新型TLR9激动剂对抗肿瘤免疫中核心的T细胞、巨噬细胞、NK细胞等均有更好的激活效果，循环记忆型免疫细胞可有效监控及杀伤远端转移灶及循环肿瘤细胞。临床前数据显示，QTsomeTM递送系统可使药物有效聚集在肿瘤部位，血液中几乎无任何显著的细胞因子上调，解决了传统TLR9激动剂难以攻克的安全性问题。与此同时，TLR9是一种胞内受体，QTsomeTM提供的高效细胞摄取及内吞体释放大大降低了起效剂量。值得注意的是，肿瘤细胞往往通过淋巴系统转移，已有研究证实QTsomeTM包封的药物可以部分进入肿瘤引流淋巴结，追踪杀伤肿瘤细胞并产生远端监视作用。
传统肿瘤治疗药物普遍存在耐药性问题，五年生存率低且副作用大。即便新型的免疫检查点抑制剂也存在部分患者应答较差的问题，约 40%-60% 的患者无法从免疫检查点抑制剂治疗中获得明显益处。免疫治疗是实体瘤最有潜力的研发方向，HC016对肿瘤免疫微环境的全面改善将显著提升免疫检查点抑制剂、TKI抑制剂等药物的反应性，应用前景广阔。与此同时，HC016在临床前已显示出对五种以上实体瘤的显著治疗效果，未来有望被开发成为一种具有广泛适用性的“泛肿瘤药物”，为更多患者带来福音。
海昶生物将继续秉持创新精神，全力加速HC016的临床研发进程，并积极寻求与更多战略伙伴的合作，共同致力于将这一开创性的药物尽早推向市场，为全球范围内的肿瘤患者带来新的治疗希望。
